新华网天津4月18日专电（记者倪元锦）在主题为“积极行动，努力实现人人享有治疗”第２２个“世界血友病日”到来之际，记者从国家血友病病例信息管理中心获悉，中国已报送血友病病例７９８０例。该系统将致力于汇总全国各地血友病病例信息，为国家制定血友病防治、保障政策提供翔实数据。
血友病是一种遗传凝血功能障碍疾病，关节、肌肉、内脏等自发性出血是最基本症状。因缺乏凝血因子，患者靠自身机能难以止血，可危及生命。出血部位形成的血肿可引起组织坏死、外周神经病变、关节畸形等症状，最终导致正常活动受限。中国血友病领域临床医护专家在接受采访时指出，近年来国家对血友病治疗政策支持、关注力度大幅提升，但凝血因子类药物贵而短缺依旧是治疗难点。 药贵而难求的现实 血源性凝血因子类药物、基因重组凝血因子类药物是治疗血友病的最有效药物。２００９年，中国曾经历凝血八因子极度短缺风暴；目前血友病治疗中心的用药缺口较以前相对缓解，但凝血因子类药物供应总量依旧难以满足患者治疗所需。 全国血友病协作组组长、中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授在接受采访时指出，“患者无法随时获得所需药物、药品价格超出患者承担能力，是血友病患者长期面临的两个难题。” 据杨仁池介绍，按照每公斤体重每日所需２单位八因子的最小预防治疗剂量计算，一个体重５０公斤的成年患者在不出血的前提下每年所需凝血因子类药物３６５００个单位。按每单位凝血因子３块钱计算，一年最小开销将近１２万。 所谓预防性治疗，就是在出血前注射凝血因子类药物。这种治疗方式可在家庭进行，能够有效预防关节、肌肉出血导致的肢体变形残疾以及危及生命的内脏出血。 北京儿童医院的研究表明，８０％左右的血友病患者在３至６岁时开始关节出血，１２岁以上的病人几乎都有关节变形，因残疾造成的经济损失，加上置换人工关节所需要的费用，远远高于预防性治疗的成本。 此外，在儿童中因恐惧出血而产生严重焦虑和抑郁情绪更是高达９５．６％。若不采取每天注射凝血因子类药物的预防性治疗，许多患儿会因随时面临出血而无法上学，不能外出参与体育锻炼，继而导致缺钙、肌肉萎缩，而增加关节负重。 中国目前仅有４个厂家拥有生产血源性八因子制剂的资质，２０１０年全年产量４０万瓶（常规每瓶２００个单位），折合８０００万个单位。 根据国际流行病学血友病患病率１０至２０人／１０万人推算，中国血友病患者大约１０万人以上。 “最小剂量仅仅能够维持生命，若要获得与正常人相当的身心状态，因子需求量起码是每公斤体重每年３０００单位，这将是几十万的高额药费。”中国血友病诊治协作组儿科组负责人、首都医科大学附属北京儿童医院血友病中心吴润晖教授说。 据杨仁池介绍，为确保血液制品安全，目前中国依旧严格执行１９８６年卫生部和海关总署发布的《关于禁止进口８因子等血液制品的通知》，除部分人血白蛋白外，禁止进口其他血液制品。 此外，中国从２００８年１月起为安全目的而推行血液制品原料血浆“检疫期”制度，即血浆要在生产厂家存放３个月再进行生产。 据了解，血源性八因子药物生产必须投入血浆，而中国血液制品原料基本为有偿献浆，单采血浆不够导致原料血浆供应不足是目前血友病药物紧缺的主要原因。 续航生命的各界接力 “血友病是开销昂贵的‘富贵病’，即便是在发达国家，若没有政府、社会保障、慈善机构的援助，患者也一样是高致残率、高死亡率，生命质量低下。”吴润晖说。 １６岁的天津血友病患者吉掣（化名）曾因关节出血而被迫休学，并面临残疾的危险。２０１０年初，正在准备中考的吉掣获得“中华慈善总会拜科奇血友病儿童援助项目”的药物救助。 ２００９年６月，中华慈善总会与德国拜耳公司在北京、天津、上海、广州、深圳等中国２３个城市开展救助血友病儿童的大型医疗慈善活动，帮助２至１８周岁中、重度血友病患者免费获赠三个月的重组凝血八因子拜科奇药物，以减少关节损伤、避免残疾，提高患儿的生活质量。 ２０１０年７月，血友病儿童援助项目再次启动。天津慈善协会统计数据显示，两年来该援助项目共惠及天津地区血友病患者３２人次，援赠药物总价值３３万余元。 中国血友之家执委会委员、天津血友病联谊会会长４３岁的王立新在接受采访时表示，近年来中国血友病患者的诊疗条件正在不断提升。王立新亲历了输入血浆、冷沉淀、血源性八因子药物、基因重组八因子药物等治疗药物及方式的改进，目前他正致力于推广血友病的预防性治疗。 ２００６年，３０万欧元的“诺和诺德血友病基金项目”启动，在上海、北京、天津、合肥、广州、济南６个城市，致力于对血友病进行知识普及、筛查、注册工作，并资助来自中国３个医疗机构的６名医务人员赴伦敦皇家自由医院进修，培训３３０名医师、８９名护士和６５名实验室技术人员。 ２００８年以来，已有北京、上海、天津、广东、江苏、浙江、贵州、云南等省份先后将血友病纳入医保报销范围。 “北京市区成人血友病在职职工患者可报８５％、退休患者可报９０％、儿童患者可报７０％。然而，在一些不发达地区，血友病尚未进入医保报销范围。”北京协和医院血液科护士李魁星说。 ２０１０年１月，卫生部公布将在全国建立省级血友病信息登记中心，规范诊断和治疗，并对患者进行包含药物、手术、护理、理疗、康复和心理等治疗的血友病综合关怀。 截至２０１１年４月１４日，位于天津的中国医学科学院血液病医院作为国家血友病病例信息管理中心，已收集汇总全国血友病患者病例信息７９８０例。 治疗保障路有多远 “如有足够的凝血因子类药物支持，血友病患者与健康人无异。”这是采访中血友病临床医护专家不断向记者重复的概念。 杨仁池认为，２０１０年起俄罗斯对血友病患者实施的免费治疗，可以作为中国未来努力实现的方向。 “血友病是治疗投入一分、生命延续一分的疾病，建立国家血友病病例信息管理制度最终目的，就是希望能够调查清楚中国血友病患者数量及病情、需要多少凝血因子，给卫生主管部门制订血友病政策时提供依据。”杨仁池说。 吴润晖认为，公众认知、医疗团队、社会保障是血友病患者获得有效治疗的三个重要前提。一次由慈善机构资助、在１５家医院开展的６周小剂量预防治疗尝试的反馈结果显示，４０％的患者或家人不太接受“预防治疗”、３３％的病人无法耐受每天反复输入凝血因子、只有３家老牌血友病治疗中心完成６周的项目。 “国际上血友病治疗的理念已从出血后应急式按需治疗转向出血之前的预防治疗，以阻止出血后患者的关节病变，因此提高社会认知程度是有效治疗前提，”吴润晖说，“在年轻的诊疗中心及更多医院建立血友病医疗团队、提高社会保障力度同样非常关键。” 据了解，目前国家政策层面已允许从凝血因子类药物４家资质企业外的血液制品生产企业调配可生产凝血因子的剩余原料，以增加血源性八因子制剂产能。 “国家制度层面已日趋合理，但具体调配过程尚需相关企业放弃趋利性，给予血友病患者更多支持。此外，设立血友病登记中心的初衷之一，也是希望为向生产企业下达生产指标和国家制定血友病防治的政策，包括医保等政策，提供翔实数据。”杨仁池说。 |
