日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027）作为血友病常规预防性治疗药物

闲云

　　德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。
　　Jivi是一种长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII），可递送更高的持续水平的FVIII，由于在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。在美国市场，Jivi已于今年8月底获批。在欧洲市场，Jivi近日获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极意见，预计将在未来2-3个月获批。
　　此次批准，是基于III期研究PROTECT VIII的积极数据。该研究评估了Jivi用于预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。研究结果显示，Jivi每7天1次、每5天1次、每周2次预防性用药时，具有良好的预防出血作用。此外，Jivi也能有效控制手术过程中的出血事件以及有效治疗所有出血事件，大多数情况下只需静脉输注一次或2次。
　　当前，A型血友病的标准护理是凝血因子VIII替代疗法，这需要定期输注并维持足够VIII水平足够高，以预防出血。鉴于目前市面上的VIII产品半衰期短，预防性用药可能需要频繁给药，通常为每隔一天或每周三次。
　　Jivi通过精心设计，在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基（Cys），并以此作为聚乙二醇（PEG）聚合物的附着位点，来达到延长半衰期的目的，同时保留rFVIII的生物学活性。
　　A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起，其特点是患者血液不能正常凝固，导致不受控和频繁的持续或自发性出血，特别是出血进入关节、肌肉或其他组织，导致慢性关节损害。外部伤害，即使是轻微的，也可能导致严重后果。与正常人相比，A型血友病患者凝血时间显著延长。据估计，A型血友病的发病率约为5000分之一，欧洲大约3万例患者，美国大约1.4万例，日本大约5000例。
　　在过去的几十年中，血友病临床治疗已取得了长足的进步，患者预期寿命已从1920年的11.4年提高至正常人寿命。目前，血友病领域的研究目标主要是减轻治疗负担，提供患者生活质量。

（生物谷Bioon.com）