2013年以来，各地相继发生血源性凝血因子供应短缺的情况，特别是春节后的供应短缺形势更趋严重。很多省级血友病诊疗中心发生断药情况，这一情况已严重威胁到血友病患者的基本治疗与生命安全。基于上述紧急情况，血友之家向国务院、国家卫生和计划生育委员会，国家人力资源和社会保障部，国家食品药品监督管理总局，国家发展和改革委员会，国家民政部，国家科技部提出恳请，希望能尽快加以解决。
关于改善血友病治疗用药
短缺及相关情况的恳请
尊敬的李克强总理：
您好！
血友病是一种典型伴性遗传出血性疾病，患者多为男性，由于患者体内缺少凝血所必须的凝血因子（甲型缺少Ⅷ因子、乙型缺少Ⅸ因子）患者一旦发生出血情况靠自身凝血机能不能正常止血。出血多发生在关节及肌肉等部位，多由毛细血管破裂引起，如果出血症状发生的颅内、消化道或呼吸系统，如得不到及时有效的治疗短时间就可能危及患者生命。频繁的关节及肌肉组织出血，如得不到及时治疗患者将面临严重肢残，而肢残一旦发生，靠现有医学条件是不可逆的。根据广州南方医院在2007年的调研数据，9岁年龄段的血友病儿童有52%发生关节残障，18岁年龄段的血友病有92%发生关节残障。在血友病治疗方面，目前全世界同行的治疗方法为凝血因子替代治疗，及时为患者补充体内所缺少的凝血因子，既可以起到治疗及预防出血发生的目的。该治疗方法在全球已经开展几十年的时间，其临床效果非常明显，如得到及时有效的治疗，每名血友病患者都可以像健全人一样的接受教育、工作和生活。目前国家血友病登记中心已登记血友病患者人数10652名（截止到2013年5月10日）。根据血友病患病率推算，全国可能有5-8万名血友病患者。
血友之家是由血友病患者自发成立的全国性血友病患者互助组织，成立于2000年，并面向全国开展血友病相关知识宣传、相关政策倡导及血友病患者救助工作。2012年2月1日，血友之家正式在北京市民政局登记注册，机构名称：北京血友之家罕见病关爱中心，我们的登记机关和业务主管单位均为北京市民政局。由于得到北京市民政局的支持，我们已成为一个服务于全国血友病患者的慈善公益组织。慈善组织身份的取得极大的帮助了血友之家工作的开展，仅2012年血友之家共救助全国范围内贫困血友病患者107名，支付救助款项超过50万元（RMB）。血友之家作为慈善组织，更多汇集来自社会各界的爱心与力量，以帮助到更多需要帮助的贫困血友病患者。
血友病关爱事业在我国起步较晚，但多年来随着我国医保改善的进程，血友病患者的治疗、支付等相关方面的条件得到了巨大的改善。2004年国家劳动和社会保障部就将甲型血友病患者唯一用药人凝血因子Ⅷ纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》成为甲类药品，2009年由于国内血友病治疗用药的短缺，社保部又将基因重组凝血因子Ⅷ纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》成为乙类药品。2009年原国家卫生部在全国范围内建立31家省级血友病诊疗中心，以方便各地血友病患者诊断、治疗，2012年初卫生部将血友病纳入新型农村合作医疗“大病”试点病种，并要求在年底有不少于1/3的省份开始实行，2013年更是将血友病作为20种“大病”病种，在全国范围内推开，并要求报销比例不低于70%，并作为“大病”病种自付部分再给予二次救助，救助报销比例不低于50%。从2007年以前的职工医保，到之后的居民医保，再到今天，血友病作为新型农村合作医疗大病病种报销。今天，我们国家的医保已实现了血友病患者报销全覆盖。2013年国家更是将血源性凝血因子纳入《国家基本药物目录》，使血友病的治疗和报销制度得到了极大地改善。血友病医保政策的改善，见证了我国医改进程。打个可能不是很恰当的比方，医保改善对于健全人而言可能只是买感冒药时，是自付20元还是自付6元的问题，但对于像血友病这样的大病患者就是生死问题。而今天医保进程给予中国广大血友病患者所带来的改善，是每位血友病患者都可以体会到的。在此血友之家也非常想代表广大血友病患者向我们的党和各级政府部门，多年来给予血友病患者的治疗及支付条件的大为改善表示衷心的感谢！
随着医保支付及治疗条件的改善，另一个困难也越来越多的摆在血友病患者和治疗医生的面前。血友病治疗药品血源性凝血因子供应不足！近三个月以来国内血源性凝血因子处于极度短缺的情况，血友之家接到来自全国范围内众多病友的反映，为此我们以血友病患者的身份致电全国31家血友病诊疗中心，各中心均证实血源性凝血因子供应短缺。仅以北京为例，新年后，在北京协和医院、北京儿童医院、北京人民医院相继发生血源性凝血因子断药情况，这一情况在全国范围还在持续。
国内凝血因子分为两类，血源性凝血因子和基因重组凝血因子。以血源性凝血因子Ⅷ企业为例，从1998年开始最早由上海莱士血制品有限公司生产，到2004年生产企业增加到三家，直到2013年仅新增一家凝血因子生产企业。目前已投产凝血因子生产企业有，上海莱士血制品股份有限公司、华兰生物工程股份有限公司、绿十字(中国)生物制品有限公司、泰邦生物制品有限公司，还有一家上海新兴医药股份有限公司，生产乙型血友病患者用药，凝血酶原复合物。基因重组凝血因子由国外进口，目前已上市的有拜耳公司、百特公司、辉瑞公司，还有诺和诺德公司生产抗体血友病患者用药基因重组所需的Ⅶ因子。由于技术原因目前国内尚无基因重组凝血因子生产。
2012年国内凝血因子生产供应情况，血源性凝血因子共生产约43万支，以200iu/支计算约8600万iu（以上数据来自生物质检所网站公示数据统计）。基因重组因子由于未检索到批签发情况，其使用总量不详。国内自2006年起已发生多次血友病患者用药短缺情况，2007年发生全国性凝血因子短缺，2011年底发生在全国范围内的凝血酶原复合物短缺，今天的全国性凝血因子短缺。2006年国家药监局快速审批，基因重组凝血因子Ⅷ进口。向有生产能力的凝血因子厂家调配冷沉淀（凝血因子原料）。2011年凝血酶原复合物短缺，卫生部紧急调配药品到个血友病诊疗中心。这些举措都在当时缓解了药品的供应情况。2007年发生全国性短缺，正好是国家推进居民医保。今天的凝血因子短缺原因在于，2013年起新农合参保病友也可以报销了，卫生部统计目前我国农合参保人员有8.3亿，意味着8.3亿农合参保人员中的血友病患者都可以享受到医保报销所带来的支付费用的缓解。医保的改善，带来医疗需求的快速“释放”，药品短缺几乎是不能避免的。
国家多年来的医改进程，使血友病患者切实感受到医保所带来的实惠。目前血源性凝血因子的患者自付费用很多患者还是可以承担的，但由于血源性凝血因子供应短缺的情况，目前看短时间内血源性凝血因子的供应量很难在短时间增加。血友病治疗如选用基因重组凝血因子，患者自付额度过高，以报销比例70%，乙类药品自付10%计算，患者每支基因重组凝血因子Ⅷ需自付415.14元，加之终生性疾病的特殊性，很可能造成患者“因病致贫、因病返贫”。
李克强同志，基于以上情况，血友之家代表广大血友病患者特恳请国务院及相关部委能够给予解决血源性药品极度短缺，而基因重组凝血因子自付比例过高，患者无力支付的实际情况。之前血友之家曾就此情况向原卫生部、国家食品药品监督管理局、国家发改委，针对药品生产、供应价格问题提出过建议。但由于问题涉及多部门，情况复杂，为此冒昧给您写信，希望能加以解决。下面血友之家将针对血友病患者治疗药品短缺，患者支付昂贵等问题，提出恳请，望考虑！
(一) 至国务院
血友之家作为慈善公益组织，也希望通过我们的努力，能帮到更多需要帮助的血友病患者，我们的病友。我们2012年曾向世界血友病联盟（国际血友病组织）申请过一批国内极度短缺的基因重组凝血因子Ⅸ，用于乙型血友病患者救治。但目前我国捐赠进口依据海关第90号令，只有中国红十字会总会、中国慈善总会、中国妇女联合会等七家慈善单位有进口捐赠免税权利，除此以外的任何捐赠都要缴纳关税和增值税。
恳请：
国务院能否给予我们这个专一针对血友病的慈善组织，接收进口捐赠血友病治疗所需凝血因子免增值税的资质，以通过我们的努力争取到更多国际上的免费药品捐赠资源（当然只限于已在国内允许使用的凝血因子），以帮助到贫困血友病患者救治之用。我们可以和各血友病诊疗中心一起合作使用捐赠药品，以保障药品的使用安全，并愿意接受任何形式的监督，以保障捐赠药品的免费发放和使用的人道主义用途。
(二) 至国家卫生和计划生育委员会
多年来原卫生部对血友病诊断、治疗高度关注，2009年在全过范围建立了31家省级血友病诊疗中心，以改善血友病诊疗状况。各省级中心除完成诊断治疗工作以外，血友病患者登记工作也在有计划开展，该登记系统对于血友病相关治疗情况的起到了关键性作用。2012年在原有省级中心基础上发文（卫办医政函〔2012〕1101号）完善该登记系统，血友病作为重大疾病进一步完善分级诊疗体系。对于药品供应也提出，统筹推进药品供应和医疗保障工作。各省级卫生行政部门要积极协调相关部门，对凝血因子Ⅷ和凝血酶原复合物等紧缺药物，可探索实行定点生产、定向供应、定人使用、不列入医院药占比的管理模式，促进血友病信息管理、诊疗服务、药品供应和医疗保障的有机结合，不断提高血友病的医疗救治和医疗保障水平。这些举措都将极度改善血友病相关治疗体系。
恳请：
1. 原国家卫生部在2007年就曾提出“献血献浆，同样光荣”的口号，卫生部非常了解目前我国血液制品的生产现状，但由于既往观念的问题，目前公众对献浆的重要性很少有人知晓，甚至由于一些不了解所带来的误导，认为献浆等同于“卖血”。我国是个人口大国，但我国目前每千人的献浆量只有3升，而欧洲为每千人11升，美国更是高达50升。原卫生部提出“十二五”期间血液制品“倍增计划”，说明我国血浆这种不可替代的治疗资源的极度短缺，已到了亟待解决的地步。没有原料血浆，血友病患者所需的血源性凝血因子就解决不了，还有很多的血液制品的供应紧张局面也不能缓解。改变对献浆的观念已到了刻不容缓的地步。望加大“献血献浆，同样光荣”这一理念的宣传力度，让更多公众加以了解。
2. 鼓励有生产能力的血制品生产企业，加大凝血因子生产力度。我国目前有20余家血制品生产企业，但目前生产凝血因子的企业只有5家，目前我国年采浆量在4200至4300吨，如果我国的血液制品生产企业都能生产更多品种的血液制品，血友病患者用药将得到极大缓解。而目前我国的血液制品生产企业，品种严重失衡，多以白蛋白产品为主，这种生产技术的不足，某种情况下会造成原料血浆的浪费。在卫生部《关于单采浆站管理有事项的通知》明确要求，新批浆站的血制品生产企业，需要能生产三大类，六个品种的血液制品方可获批新浆站，这三大类产品中就包括血友病患者所需的凝血因子。基于目前的凝血因子紧张情况，恳请加大政策导向力度，使更多有能力的生产企业生产更多品种血液制品，以满足临床血液制品需求。
(三) 至国家食品药品监督管理总局
2007年国家食品和药品监督管理局，考虑到国内凝血因子短缺的实际情况，快速审批基因重组凝血因子Ⅷ进口。2007年考虑到国内凝血因子生产厂家原料短缺的情况，有条件的允许凝血因子生产企业间，将冷沉淀作为凝血因子原料调配，使有生产能力的血制品生产企业能够有原料生产更多凝血因子。前段时间通过药监局网站获悉，凝血因子生产企业绿十字（中国）又获批两家血液制品企业间的冷沉淀调配。
恳请：
1. 能否在保障安全的前提下鼓励更多血液制品企业间的冷沉淀调配，使有能力生产凝血因子的企业获得更多冷沉淀原料。
2. 凝血因子批签发由中国食品药品检定研究院负责，基于目前血源性凝血因子短缺的情况，能否在保障安全检验的前提下，给予血源性凝血因子更快速有效的检验，以最大限度缓解目前凝血因子供应短缺的情况。
(四) 至人力资源和社会保障部
社保部，2009年考虑到甲型血友病患者所需凝血因子短缺的实际困难，更充分考虑到基因重组凝血因子价格昂贵，将基因重组凝血因子Ⅷ纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》成为乙类药品，以缓解甲型血友病患者由于药品短缺，重组因子价格高，患者支付不起的实际困难。
恳请：
1. 由于基因重组凝血因子属于乙类药品，患者需要先自付10-15%的药费，加之重组因子的价格高于血源性凝血因子2.5倍。以报销70%（国内大致医保平均值）计算，目前250iu基因重组凝血因子Ⅷ价格1122元（发改委定价），每支基因重组凝血因子患者需要自付415.14元（以乙类药自付10%计算）。200iu血源性凝血因子价格396元（发改委定价），甲类药品无自付计算，患者用一支血源性凝血因子的自付费用118.8元。基因重组凝血因子价格已远高于血源性凝血因子价格，再加之需要先自付10-15%，患者治疗负担十分沉重。按中度血友病患者每月使用5支计算，一个月的费用将达2000余元，如此支付额度，患者面临“因病致贫、因病返贫”的困境。基于以上情况，恳请社会保障部能否考虑将基因重组凝血因子作为甲类药品报销。药费昂贵但有总量可以控制，加之，原有的限血源性凝血因子短缺时方可使用限制，相信不会造成医保过度支付。
2. 能否将乙型血友病患者用药凝血酶原复合物增加乙型血友病为其适应症。在2012年版《国家基本药品目录》中已增加凝血酶原复合物为乙型血友病患者用药，但由于《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》中未增加乙型血友病适应症，很多地方城镇医保参保乙型血友病患者治疗用凝血酶原复合物不能报销。
3. 凝血酶原复合物作为血源性凝血因子，2011年起供应也极度短缺，可否考虑将已上市基因重组凝血因子Ⅸ收录到《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》中，在药品供应短缺时乙型血友病患者能多一个“救命药”可选。
4. 可否探索将血友病抗体患者的治疗用药基因重组因子Ⅶ纳入《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》中，血友病治疗中目前最大的治疗风险是抗体风险，目前抗体的发生原因暂无定论，随着国内血友病治疗体系的完善，抗体发生的病友也成上升态势。基因重组凝血因子Ⅶ已经在国内销售，但由于其价格极其昂贵且不能报销，很多血友病抗体患者还是“望药兴叹”。目前广东省社保，山东省新型农村合作医疗已将基因重组因子Ⅶ纳入报销范围，上述两省的参保血友病患者，如发生抗体也可以用得起治疗药物了。能否考虑将该药收录《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》，让更多血友病抗体患者可以有药用并用得起。
(五) 至国家发展和改革委员会
国家发展和改革委员会在药品定价及药品流通环节，对于血友病患者治疗药物给予了极大地关注。2012年更是在全国范围内根据药品成本的实际情况，调整血源性凝血因子价格，使价格得到统一，并降低基因重组凝血因子Ⅷ价格使患者在支付额度上得以减轻。
恳请：
1. 国家发改委在药品价格特别是血液及生物制剂企业定价时，考虑到企业的研发成本，并规定企业利润中必须拿出一部分资金用于药品的研发，使更多国内生产企业有更多的资金投资于药品研发之用。药品研发是改善药品工艺水平的基石，只有企业真正重视研发才能切实改变我们的药品特别是血液及生物制剂的水平。
2. 目前国内凝血因子供应成严重的卖方市场，但所有药品都需按照招标采购等方式供应。部分凝血因子生产企业，由于处于严重的卖方市场，不愿参与部分省市的药品招标采购工作，致使当地的药品供应严重不足。原卫生部2012年初曾提出孤儿药“国家统一定点生产、统一招标采购、统一配送、统一储备，从根本上保证供应。血友病作为罕见病其药品能否简化采纳手续，以便于简化凝血因子供应体系的中间环节。
(六) 至国家科学技术部
几年来国家在大力推进全民医保，改善民生成为我国的基本国策。药品供应作为医疗改革所必须的资源。血友病患者面临的药品供应短缺，血源性凝血因子的必须原料血浆的总量短时间提升面临很多困难。基因药物的研发需要有更多来自政府部门的相关支持。
恳请：
加大我国药品研发的科研力度与科研投入。药品特别是生物制剂需要有更多的研发投入，血液制品、生物制剂作为涉及到民生的稀缺制品，不能一味依赖进口药品。血友病作为罕见病，其药品供应存在问题，还有更多罕见病急需药品都需要有更多我们的国内企业及科研单位的研发投入。恳请科技部能给予国内致力于生物制剂研发的企业更多支持。使更多国内企业掌握更多尖端技术，服务于国民健康。
(七) 至民政部
血友病是一种终生性疾病，目前尚未根治方法，但靠药物可以做到很好的控制。但由于其药品均为血液及生物制剂的特殊性，其药品价格十分昂贵，靠家庭、个人都是无力支付的。国家近年来大力推进全面医保等一系列改善民生的举措，特别是医保的改善使更多血友病患者的治疗支付状况得到了很大的改善。
恳请：
能否考虑血友病“大病”的特殊性，给予这一群体一定的医疗救助。我们看到通过社会慈善救助多年来国内很多疾病的治疗得到了很大改善，如白血病、先心病、唇腭裂等，这源于慈善的导向和公众的认知。血友病如得到很好的治疗，每名患者都可以像健全人一样的生活并服务于社会，成为对社会有益的人。恳请民政部能否探索由国家、家庭、社会三方共同支付的医保模式，使血友病患者有计划的得到来自各方的帮助。
以上建议恳请考虑，由于我们作为患者组织，对于很多情况可能会有不懂或不甚了的得地方，不当之处还请原谅。但我们可以保证，所反映的目前药品短缺情况属实！还望能得到李克强同志的关注和帮助！
此致
敬礼！
联系人：关涛
电 话：18600672160
E-mail:guantao@xueyou.org
北京血友之家罕见病关爱中心
2013年5月10日
（图片另存为可放大）
（图片另存为放大）
基于目前血友病治疗用药短缺情况，血友之家给国务院及相关各部委的恳请
给国务院的恳请
给国家卫生和计划生育委员会的恳请
给人力资源和社会保障部的恳请
给国家食品药品监督管理总局的恳请
给国家发展和改革委员会的恳请
给国家民政部的恳请
给国家科技部的恳请
[复制链接]
发表于 2013-5-21 13:48:35
发表于 2013-6-3 21:53:20
楼主
是啊