艾迪公司和瑞士Orphan Biovitrum公司研究长效因子

大卫星

健艾迪公司和瑞士Orphan Biovitrum公司(以下简写为Sobi)近日宣布A-LONG研究取得阳性结果。A-LONG研究旨在评价一种新型的长效凝血因子在A型血友病人中的疗效。A型血友病是一种罕见的遗传性凝血机制缺陷病。
A-LONG研究是在全球范围内进行的多中心的临床III期试验，旨在评价重组凝血因子VIII与Fc片段的融合蛋白（rFVIIIFc）的药效。该研究的主要结果显示：rFVIIIFc能够有效控制和预防出血，可用于常规预防和围手术期管理。重组FVIIIFc的耐受性普遍良好。A-LONG研究的进一步分析仍在进行中，公司预计将在随后的科学会议上公布后续结果。
Biogen Idec公司计划在2013年上半年向美国食品药品管理局（FDA）提交生物制品许可申请。欧洲药品委员会（EMA）公布的指南中规定申请时需要在12岁以下的儿童中进行相关研究。为了符合EMA的规定，该公司期望在目前正处于进行阶段的儿童A-LONG研究完成后，向EMA提交上市许可申请。
具有医学和哲学双学位的Glenn Pierce博士说：“这些最新结果证实rFVIIIFc价格低廉，通过阻止患者出血，能够提高A型血友病患者的生活质量。”Glenn Pierce是Biogen Idec公司血友病治疗领域的全球医学事物副总裁和首席医学官。他说：“这项研究的参与者和研究人员非常支持A-LONG研究的快速招募。我们跟这些奋战在血友病治疗领域一线的人们一样充满热情洋溢。我们正在紧张地准备监管申请，以便患者能够尽快用上rFVIIIFc。”
Geoffrey McDonough说：“A-LONG研究的结果显示运用Fc融合技术能够延长凝血因子的活性，潜在地延长了抑制出血的时间。这给予我们很大鼓舞。” 医学博士Geoffrey McDonough是Sobi公司的首席医学官。他说：“我们公司的B-LONG研究旨在评价长效重组IX因子与Fc的融合蛋白在治疗B型血友病方面的疗效。B-LONG研究与A-LONG研究的结果对于血友病领域来说是一个伟大进步。”