艾美赛珠单抗注射液获优先审评，适应症扩大

闲云

中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab，Hemlibra）4项新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体，曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国，艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一，已于2018年通过优先审评审批程序获批上市，治疗A型血友病。

根据CDE公告，此次艾美赛珠单抗注射液拟纳入优先审评的4项NDA申请，分别对应4种规格：60mg(0.4mL)/瓶、105mg(0.7mL)/瓶、150mg(1mL)/瓶、30mg(1mL)/瓶。拟定适应症（或功能主治）均为：适用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

截图来源：中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网

艾美赛珠单抗是一款双特异性因子IXa和因子X抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的因子IXa和因子X聚集在一起，帮助A型血友病患者恢复凝血功能。该产品由罗氏旗下的日本中外制药株式会社（Chugai Pharamceutical）发现，并由日本中外制药株式会社、罗氏和基因泰克（Genentech）共同开发。

2017年11月，艾美赛珠单抗首次获得美国FDA批准上市，目前已在全球多个国家和地区获批上市。根据罗氏财报，艾美赛珠单抗2019年全球销售额为13.8亿瑞士法郎（折合约15.2亿美元），它是罗氏旗下重要产品之一，也是全球血友病治疗领域的一款重磅药。

根据罗氏早前发布的新闻稿，艾美赛珠单抗是首款获得FDA批准治疗体内含或不含因子VIII抑制物的A型血友病预防药。其中，艾美赛珠单抗针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者的适应症的获批，主要基于下面两项3期试验的结果：

在HAVEN 3研究中，共71名12岁以上的青少年和成人A型血友病患者分为两组，一组每周一次接受艾美赛珠单抗预防疗法（n=36），另一组每两周接受一次治疗（n=35）。结果显示，两组受试者需要治疗的出血情况分别降低了96%和97%，且对比无预防治疗组（n=18）在出血相关的各项终点均显示出了显著降低的结果，安全性亦为良好。

在单臂3期试验HAVEN 4研究中，共41名A型血友病患者接受了每四周一次的预防治疗，其中在含有（n=5）和不含（n=36）因子VIII抑制剂的患者身上均显示出了良好的具有临床意义的出血控制结果，且安全性良好。

在中国，艾美赛珠单抗是第一批临床急需境外新药品种之一。该药已于2018年11月在中国获得NMPA加速批准，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

此次艾美赛珠单抗在中国拟纳入优先审评，意味着该产品在中国的新适应症上市申请有望加速获批，成为可同时治疗体内含或不含因子VIII抑制物的A型血友病预防药。

A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。

目前，许多针对体内不含因子VIII抑制物的A型血友病预防性疗法都需要患者每周进行多次注射。即使注射药物后，患者还是会出现出血情况，因此，他们急需新的疗法来改善生活治疗。艾美赛珠单抗对于A型血友病患者群体而言是一款意义重大的新药，可以减少出血情况，并使患者仅需每周、每两周或每四周进行一次注射即可。

参考资料：

[1] 中国国家药监局药品审评中心. Retrieved Sep 14，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?me ... ervice&frameStr=21#

[2] FDA approves Roche’s Hemlibra for haemophilia A without factor VIII inhibitors. Retrieved October 5, 2018, from https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2018-10-04c.htm

转自 | 医药观澜