凝血因子浓缩剂治疗凝血因子Ⅷ阳性血友病

闲云

　　2011年年底，Jouranl Watch也评出了自己的2011年度肿瘤学与血液学10大进展，血液学部分有两项入选，血友病相关部分如下：
　　凝血因子浓缩剂治疗凝血因子Ⅷ阳性血友病
　　预防性给予凝血因子Ⅷ是预防典型性血友病出血的标准方法。但是，大约有10%的患者会因产生抗体而对凝血因子治疗不反应，对于这些患者可给予凝血因子浓缩剂（旁路制剂）进行止血。
　　一项国际、多中心、随机、交叉试验，针对34例凝血因子Ⅷ阳性、重度血友病患者，研究了旁路制剂是否可以有效地减少出血事件。研究中，一半患者预防性接受FEIBA（凝血因子Ⅷ抑制物旁路活性剂，85 U/kg，每周3次，持续6周），另一半患者仅当出血时接受与前述剂量相同的治疗；3个月清除期（washout period）后，两组治疗方案互换。
　　在26例完成两种治疗的患者中，仅有2例预防治疗期间发生出血，预防治疗相关平均出血次数显著少于按需（on-demand）治疗。在发生＞18次出血事件的患者中，按需治疗和预防性治疗期间平均出血次数分别为22.8和6.6次。此外，预防性治疗所致平均关节积血次数显著较少、单一靶关节复发性出血率显著较低。不良事件罕见，仅1例发生过敏反应，3例发生中心静脉置管所致器械相关性并发症。

　　Jouranl Watch点评：
　　这项及其他关于VIIa重组因子的研究都证明了使用旁路制剂预防可显著降低凝血因子VIII缺乏的血友病患者的出血风险。然而，这些药物对抑制患者的作用都不及凝血因子VIII ，通过诱导免疫耐受恢复凝血因子VIII 应答仍是治疗的主要目的，特别是对于年轻患者。另一个目标是研发通过留置导管实现长效作用的制剂以满足对多次给药的需要。

【.Nov】

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小超

我现在因子都不舍得用，更别提抗体了……路过……

晨風曉雨

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