首个预防性治疗A型血友病新药上市 血友病特效药获得国家药监局上市批准

闲云

　　2018年12月4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。
　　血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，血友病被收录其中。
　　1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏症，也称AGH缺乏症，是一种性联隐性遗传疾病，女性传递，男性发病。
　　2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏症，又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症，亦为性联隐性遗传，其发病数量较血友病A少。但本型中有出血症状的女性传递者比血友病A多见。
　　3.血友病C（血友病丙），即因子Ⅺ（FⅪ）缺乏症，又称PTA缺乏症、凝血活酶前质缺乏症。为常染色体不完全隐性遗传，男女均可患病，是一种罕见的血友病。
　　在平均10万男孩中有15～20个发病的案例，此发病率在所调查的不同的种族和地域之间没有差异。发病率以血友病A最多占85%，血友病B占15%，血友病C较少见。
　　可能有些朋友分不太清楚血友病和白血病的区别，血友病和白血病虽然都是血液疾病，但是二者却有很大差别，血友病和白血病的区别主要有什么呢？
　　血友病是一种先天性隐性遗传疾病，主要因为缺乏凝血因子而导致的凝血功能障碍，所生后代可能会患有该病。
　　白血病是一种后天获得性疾病，是血液系统来源的恶性肿瘤。起病可能部分与遗传相关，但主要受生活环境、放射性或有害物质接触等多种因素影响。曾患白血病的患者在疾病治愈后，其生育的后代并不会因遗传而患病。
　　这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
　　艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可促进凝血酶的生成，使A型血友病患者的出血部位止血。
　　今年4月以来，国家药监局已经批准上市进口创新药品7个，包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。