拜耳血友病药物Kogenate三期临床试验成功

闲云

　　拜耳血友病药物Kogenate三期临床试验成功
　　拜耳集团的血友病二期预防药物Kogenate的三期临床试验取得成功。制造商拜耳集团拟在巴黎召开的世界血友病联盟(WFH)50周年大会上提交这一研究结果。因此，Kogenate作为二期预防药物用于减少成人A型血友病患者的出血率，其疗效和良好的耐受性都得到了证实。该试验对血友病二期预防药物Kogenate在出血率和关节损伤方面的疗效进行了研究。
　　该临床试验的主管Marilyn Manco-Johnson评论称，使用该预防药物的患者的出血率要明显少于使用所需治疗方法的患者。目前研究仍在进行，Kogenate药物是继倍泰龙后拜耳第二强大药物，其去年为拜耳创造了10亿欧元销售额。
　　7月12日，德国拜耳集团（Bayer）旗下拜耳医疗保健公司（Bayer HealthCare）宣布，重组凝血因子VIII拜科奇（Kogenate Bayer，通用名：octocog alfa）做为二级预防方案或按需治疗临床试验中，前者可有效降低成人严重A型血友病的出血频率，且有良好耐受性。
　　该名为SPINART的临床研究计划随访期为3年，现仍在进行中。试验旨在评价Kogenate Bayer作为二级预防方案相比短暂性治疗对严重A型血友病成人患者出血频率及关节损伤的效用。
　　在1.7年的中位随访期时，研究结果显示预防治疗组患者每年出血事件的发生总数显著少于按需治疗组。此外，预防治疗组患者的关节出血事件的发生量也显著低于按需治疗组。
　　多数预防治疗组患者的出血事件为轻或中度，而按需治疗组患者的大部分出血事件为中或重度。公司表示，所观察到的药品不良反应与其说明书一致，且未观察到抑制剂形成。
　　据悉，拜耳已与今年6月21日向FDA提交了Kogenate Bayer作为成人严重A型血友病出血事件及关节损伤预防方案的新适应症申请。
　　“我们对参与这项不同治疗方式的研究，及其对患者预后的可能影响感到非常自豪，”拜耳医药保健制药公司副总裁兼美国医疗事务部负责人，医学博士Pamela Cyrus说，“我们期待着在WFH展开充分的科学探讨，也期待着继续进行我们对A型血友病成人预防这一潜在治疗形式的科学探索。”

　　关于Kogenate的资料：
　　拜耳签署了开发长效Kogenate的合约
　　脂质体技术的突破可以带给A型血友病患者每周只需注射一次的新疗程
　　拜耳医疗保健事业群生物制剂处宣布已与Zilip-Pharma 制药公司签署了全球独家的技术合约，以共同开发并营销长效的Kogenate?。这个革命性的新产品将改变现有治疗血友病的模式，并大幅的提升了全世界数以千计血友病患者的生活质量。这项拜耳公司与Zilip-Pharma制药公司的合作包括了未来数年应用Zilip-Pharma 制药公司及其子公司专利脂质体技术的权利。目前Zilip-Pharma制药公司的临床报告指出，当与脂质体结合的第八凝血因子注入A型血友病患者之后，可延长患者出血的间隔约一周以上。
　　这项重大的里程碑包含了成功的临床发展以及主要地区法规的认证，拜耳付给Zilip-Pharma的先期开发总金额超过1亿元美金，外加新产品销售的权利金。这项合约也包括了脂质体专利技术应用于基因重组的第八凝血因子Kogenate?，及未来拜耳开发出的其它第八因子。
　　拜耳生物制剂处的总裁约瑟夫阿卡尔表示 “这项一星期只需注射一次的新产品对血友病患者而言，是一个新的里程碑，改善疗程的便利性，帮助患者活得更好。除此之外，这也是我们巩固市场定位的最好时机，让我们可以持续提供最新的的科技与最好的产品来服务血友病患者。”
　　拜耳生物制剂处的科学家经过定期与患者沟通之后，确定所需注射第八凝血因子的次数较少，更进一步的证实这项重大里程碑已获得血友病患者的认可。拜耳公司根据这项成果，加上对病患需求的全面承诺，将持续致力于脂质体技术的开发。拜耳生物制剂处合作计划主持人戴维纳许表示，“这项由Zilip公司所发表的早期报告，包括了先期的临床测试，更进一步的证实了这项先端科技的实用性，也带动了双方的合作。”
　　任职加拿大多伦多大学儿童医院小儿科主任的血液肿瘤学教授维克巴兰希特表示，“这项疗程一星期只需一次或更少，代表了治疗血友病的最新产品，也替患者的生活带来了莫大的便利。更重要的是，该产品亦可免于在血友病的幼童血管上重复替换静脉留置针的痛苦。”
　　世界血友病协会的主席马克史金纳也表示，“血友病的患者及家属都期待能有更良好的疗程以减轻患者生活上的负担。所以研发更有效及便利的疗法一直是大家迫切需要及期待的大事。研发出一周只需一次的疗程绝对是在治疗上的一大突破。”
　　Zilip 制药公司的脂质体技术利用含聚乙烯乙二醇的脂质体，完全不含生物有机体，不但有较长的效期，并且巳应用在其它巳被认证许可的产品上。而传统的脂质体有时会被身体的免疫系统误认为是异物而产生排斥反应。这类新一代的脂质体采用聚乙烯乙二醇(PEG)，以避开免疫系统的反应。Zilip公司的团队所进行的初期临床测试结果显示，将Kogenate?分子联结在脂质体的表面可延长患者血流的间歇并减少所需的疗程，特别是对采用预防性疗法的患者。
　　拜耳生物制剂处资深研发副总经理麦克褔奈尔表示 ，“这是我们研发团队参加创新生物科技公司去追求新理念与新科技，并开发尚待解决的医学问题的一项很棒的例子。我们期待尽快展开正式的临床研究以开发新一代的Kogenate?，使A型血友病的疗程能降低至每周一次或更少的需求。”
　　临床测试成果
　　Zilip-Pharma制药公司医学部主任史匹拉医生表示， “在多个医学中心进行第二期临床试验显示，的注射了含聚乙烯乙二醇脂质体Kogenate? 的A型血友病患者出血间隔有明显的延长。这个成果清楚的证明了这类疗程的功效，我们也很荣幸拜耳公司认同应用我们的科技来开发这个领域。”
　　根据这些初期的进展，拜耳公司及Zilip-Pharma 期待下一代的Kogenate?将可在五年内上市，实际时间会依进一步临床成效、法规认证及其它相关执照的进度而定。
　　关于Kogenate? FS/ KOGENATE? Bayer
　　Kogenate? FS/KOGENATE? Bayer 基因重组改良的抗血友因子以蔗糖为基质，为针对A型 血友病开发之基因重组第八因子。可提供患者利用2.5毫升的稀释液来注射，或是与其它第八因子所需之稀释剂量相同的方式来注射。Kogenate? FS/KOGENATE? Bayer 的配方及纯化过程皆不含血清白蛋白。但含有溶剂或净化剂去病毒活性的步骤，所以更进一步的降低了病毒的感染机率。 Kogenate? FS/KOGENATE? Bayer 为拜耳生物制剂处位于美国加洲伯克莱市以先进的科技设备生产。
　　血友病
　　全球大约有四十万血友病的患者。血友病为遗传性的凝血功能失调疾病，病症为持续性的或自发性的出血，特别是位于肌肉、关节或内脏器官。 病因为第八或第九因子的凝血蛋血缺失或缺陷所致。最常见的是A型血友病，或称为典型血友病，也就是凝血第八因子缺失或缺陷，而B型血友病为第九因子缺失或缺陷。
　　拜耳医疗保健事业群
　　拜耳医疗保健事业群为拜耳集团的关系企业，2003年营业额为89亿欧元。为世界上医疗保健界领导的创新品牌之一。
　　拜耳集团的全球事业含盖了动物保健、生物制剂、消费性保健用品、专业检验试剂、居家检验试剂及药品等。目前全世界有34,600名员工。
　　拜耳集团的目标是发展并制造创新的产品来增进全球人类及动物的健康。透过产品的诊断、预防、及治疗疾病的功能来增进生命的福利及质量。
　　有关生物制剂处的进一步资料请参考网站 : www.bayerbiologicals.com.
　　Zilip-Pharma制药公司
　　Zilip-Pharma制药公司为一家私营的荷兰生物科技公司，主要为开发专利的技术平台，透过聚乙烯乙二醇脂质体以延伸及改良蛋白质及多胜肰在生物体内的活性。这些蛋白质及多胜肰以非共价键但具高亲合力的方式连结于脂质体的表面，不但可维持生物活性。 并且其生物代谢流程并无改变。Zilip-Pharma 的宗旨为与制药界或生物科技界策略联盟，以开发及改良巳被认证许可的药品，并进一步延伸产品的应用范围及市场价值。
　　前瞻性申明
　　此份新闻稿内容含有前瞻性申明，系依据拜耳公司目前的假设及预测，未来实际产品的成效、财物状况、公司的发展、及现今的评估，都可能因巳知及未知的风险，未知数及其它因素而有所差异。这些因素包拓括在法兰克福证卷市场及美国证卷交易委员会(包含表20-F)的公开报告中的内容。 拜耳公司对此前瞻性申明与未来的发展变异不负任何法律责任。