拜耳公司8月30日宣布，美国FDA已批准Jivi®（BAY94-9027，聚乙二醇化重组抗血友病因子）作为常规预防性治疗用于先前治疗的成人和12岁以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推荐的预防方案是每周两次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根据出血发作进一步单独调整是多还是少的给药。FDA还批准Jivi用于按需治疗，以及在同一人群中用于围手术期出血管理。
该批准是基于PROTECT VIII试验的结果，该试验是一项为期36周的临床2/3期国际化开放标签试验，入组126名患者。该试验包括预防性给药、按需治疗以及在患有重度A型血友病的成人和12岁或以上青少年中的围手术期处理。针对按需治疗出血和不同给药方案下进行预防性治疗，试验A部分评估了Jivi的药代动力学、疗效和安全性，B部分评估了在大手术中Jivi的安全性和有效性。在该试验中证明了对出血的保护以及其安全性，中位时间可达1.9年（范围为0-2.6年）。在拜耳的血液学药物组合中，Jivi是FDA批准的第三个A型血友病治疗药物。
BAY94-9027通过替换在成人和12岁或以上青少年A型血友病患者中减少或缺失的凝血因子VIII（FVIII，一种形成血凝块所需的蛋白质）来发挥作用。该药物在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基（Cys），并以此作为聚乙二醇（PEG）聚合物的附着位点来延长半衰期。该药物的半衰期为17.9小时，可在血液中保持持续的水平。同时，该药也保留重组FVIII（rFVIII）的生物学活性，是rFVIII替代疗法中的一个重要的新治疗选择。重组因子VIII是A型血友病的标准疗法，并且在数十年的临床试验和实际用药经验中已证明了其有效性和安全性。
在临床试验中，大多数成人和青少年患者对Jivi的治疗表现出了良好的耐受性。在12岁或以上的先前治疗患者中，最常报告的不良反应是头痛、咳嗽、恶心和发烧。其中在一名先前治疗的成年受试者体内发现了FVIII抑制剂（1.7 BU/mL）。重复测试后未证实存在FVIII抑制剂。
明尼苏达大学PROTECT VIII首席研究者和医学副教授Mark Reding医学博士说，“作为一名治疗A型血友病患者的医生，他们有着一系列的个性化需求，Jivi批准的剂量使我可以根据患者的出血发作来调整频率，进而保持防止流血。在患者中，流血是一个严重的问题。Jivi是一个很好的治疗选择，可解决患者日益增长的需求，将治疗与个人生活方式结合在一起。”
拜耳制药美洲地区的总裁Carsten Brunn说到，“今天Jivi的批准离不开我们与血友病患者群体25年的合作，并印证了我们致力于开发新的疗法，来帮助解决这些患有此终身性疾病患者的医疗需求。Jivi凭借其独特的给药方案而被证实的有效性，对患者而言是一项重要的益处，为此我们期待将其带给全球的患者群体，这也是我们正在全球其他的地区寻求Jivi的监管批准。”针对A型血友病患者，拜耳还在欧盟和日本提交了BAY94-9027的上市许可申请。（新浪医药编译/Bernardo）
文章参考来源：Bayer Receives FDA Approval for Jivi®,New Hemophilia A Treatment With Step-Wise Prophylaxis Dosing Regimen
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发表于 2018-9-5 15:42:55
