罕见病为什么这么难治

贾振杰

       在已知的疾病种类中，罕见病因为其特点让很多患者难以治愈，那么它为什么这么难治呢？
       罕见病种类繁多症状复杂，成骨不全症、结节性硬化症、血友病 ......有的甚至连医生都没听过疾病，患者往往在医院多个科室奔走而无法确诊；已确诊患者，在治疗上也普遍面临用药难、用药贵的困境。并且多数罕见病是伴随终身的慢性疾病，严重可致死致残。
       目前罕见病药物进口注册周期较长，无法在短期内审批上市，造成了国外有治疗药物、国内患者却无药可治的困境。建议有关方面开辟罕见病药物进口的“绿色通道”，希望相关医疗报销制度进一步完善，不让患者因无力承担费用而放弃治疗。
       我们国家很大一部分医生对罕见病的治疗还缺乏经验，急需对医务工作者进行这方面的培训，而且需要加强对罕见病的常识以及防护和健康教育。根据世界卫生组织及其他国家数据推算，我国罕见病患病人数约为１６８０万。现已公布的罕见病六七千种，但只有不到１％的罕见病可以进行有效治疗。由于治疗方法有限，药品研发成本高，罕见病诊治费用昂贵， 因为罕见病的治疗方法有限，治疗成本高，所以只有政府、学术团体、医疗机构、慈善组织和患者家庭共同努力，这样才能使可医治的患者获得治疗机会。