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2011 年12月，《美国实验生物学会联合会期刊》发布的一篇新研究论文称，德国科学家已实现将新的遗传物质精确插入到细胞DNA指定位点，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，并降低潜在的副作用。
这种基因治疗实验方法代表着一次重大的突破，它向我们展示了如何将遗传物质精确地插入到所需的位点，而不是盲目地将其塞进细胞后再幻想最好的结果。
几乎与此同时，用基因疗法治疗血友病和艾滋病取得初步进展、唇裂基因修复疗法获得新进展等消息也频见报端，着实令人欣喜。
成功的基因治疗有潜力矫正很多疾病发生的根本原因，因而一直被视为生物医学研究的“圣杯”，甚至有可能像半个多世纪前的抗生素开发那样，引发一场深刻的医学革命。
这个美好的愿景，根植于我们越来越熟悉的两大技术手段：基因检测和基因疗法。它意味着，在行将到来的“基因医学时代”，医疗保健的基本方法将发生转变——从关注疾病的检测和治疗，转变为以预测和预防疾病为主，预防的意义将大大超出治疗。
回望数个世纪以来医学的进步，我们主要在三个方向上有了攻克疾病的能力：公众健康和卫生知识的普及；含麻醉的消毒手术及器官移植技术的发展；抗生素、疫苗的发现和应用。今天，当我们迈进解读“人之书”的新时代、对人类基因的认识取得长足进步，并已开始从分子水平理解自身和思考疾病的起因时，可能便步入了攻克疾病之第四个方向的起始阶段：推进基因疗法。
近几十年来，我们已经获取了许多有关健康问题的基因规律，对基因在我们的生理机能调节、功能障碍和疾病的发生中所扮演的重要角色有了大概的了解，并已能在一定程度上精确地描述缺陷基因、测出它们的序列及其正常成分。相应地，就可以有针对性地制造新药或进行治疗。而一旦识别出某种疾病是遗传性的，也可以就此预测其特定的发病风险、选择准确的诊断方法、通过定期检测建立起细致的监控，并采取其他先期干预或治疗性措施。
从不太严格的意义上来讲，最早的基因疗法，应该是上世纪初用胰岛素治疗糖尿病(只是我们用的并非基因，而是基因的产物)。
简单地说，所谓的基因疗法，是指利用基因工程技术来对人类基因进行操作，以矫正有缺陷的基因所带来的不利结果。基因疗法主要有两种：第一种是体细胞治疗，即用正常的基因替换有缺陷或潜在的致病基因。所有的干预、修饰都发生在体细胞内，基因的改变不会传递给子代；第二种是种系治疗(也叫生殖细胞疗法)，即在精子、卵或胚胎细胞中进行遗传改变，防止有害的突变传给下一代。
1990年9月14日被看作是基因疗法的诞生日，美国国家卫生研究院的三位专家最先尝试使用基因进行治疗。
他们的施治对象是一个患有严重且罕见的遗传性免疫系统疾病的4岁幼女，她的免疫系统因为缺少一种酶而丧失功能，无法抵抗疾病(称为腺苷脱氨酶缺乏症)。治疗的步骤是：先从患者血液中取得一些免疫细胞(白血球)进行培养，再让它们接触携带了正常基因的反转录病毒。等这些细胞原有的DNA与携带替代基因的病毒基因组结合后，再把这些细胞重新注入患者的血液中。
基因疗法早已进入临床试验阶段，但目前在治疗大多数遗传疾病上，并没有取得太大的进展。换句话说，现有的治疗能力远远落后于诊断水平。
此外，基因疗法还因许多未知因素乃至危险因素引起争议，而人们对操控人类基因的危险性及被滥用的可能性，也普遍存有恐惧心理。
虽然基因治疗在一定程度上是从“根儿”上解决问题，但并不意味着它能包治百病。因为有的疾病不完全是由基因决定的，还跟心理、环境和生活方式有关。
DNA双螺旋结构的发现者之一詹姆斯?沃森在他新近出版的一部著作中断言：“基因疗法似乎还要很长的时间，才能创造基因革命开始时所预见的奇迹。”尽管如此，他仍旧认为，“这个技术破解遗传疾病宿命的潜力实在很大，医学界绝不能放弃它。”
基因疗法还因许多未知因素乃至危险因素引起争议，而人们对操控人类基因的危险性及被滥用的可能性，也普遍存有恐惧心理
尹传红
(作者系中国科普作家协会副秘书长)
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发表于 2012-1-10 17:28:25
发表于 2012-1-10 17:51:50
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